Seltene Erkrankungen und Orphan-Arzneimittel

Wissenschaftlicher Hintergrund

Klären Sie bei einem Registerprojekt, welche Patientengruppen und Behandlungsergebnisse ein Zentrum dokumentieren kann. Aus einer weltweiten Prävalenzschätzung lässt sich die Zahl geeigneter Teilnehmender an einem türkischen Zentrum nicht ableiten.

Eine Orphanet-Auswertung schätzte, dass weltweit zu einem gegebenen Zeitpunkt 3,5 bis 5,9 % der Menschen mit einer der untersuchten seltenen Erkrankungen leben. Seltene Krebsarten, Infektionskrankheiten und Vergiftungen waren ausgeschlossen. Die Studie liefert keine Fallzahl für eine einzelne Erkrankung in der Türkei.

Die Türkei hat für 2023–2027 eine nationale Strategie für seltene Erkrankungen veröffentlicht. Für ein Registerprojekt können wir den Kontakt zu einer geeigneten Forschungsstelle anbahnen. Im Erstgespräch wären Falldefinition, Altersgruppe und Beobachtungsdauer zu klären. Ein europäischer Orphan-Status eines Arzneimittels allein belegt keine türkische Zulassung.