מחלות נדירות ותרופות יתום

רקע מדעי

בפרויקט של מרשם מחלות יש לברר עם המרכז אילו מטופלים ואילו תוצאים הוא יכול לתעד. אומדן שכיחות עולמי אינו מעיד על מספר המשתתפים המתאימים במרכז מסוים בטורקיה.

ניתוח של נתוני Orphanet העריך שבנקודת זמן נתונה 3.5%–5.9% מאוכלוסיית העולם חיו עם אחת המחלות הנדירות שנכללו במחקר. סוגי סרטן נדירים, מחלות זיהומיות והרעלות הוחרגו. אי אפשר לגזור מהאומדן את מספר המקרים של מחלה מסוימת בטורקיה.

טורקיה פרסמה אסטרטגיה לאומית למחלות נדירות לשנים 2023–2027. לצורך הקמת מרשם נוכל לנסות לחבר אתכם לקבוצת מחקר לדיון בהגדרת מקרה, בטווח הגילים ובמשך המעקב. מעמד של תרופת יתום באירופה אינו כשלעצמו אישור שיווק בטורקיה.