दुर्लभ रोग और ऑर्फ़न दवाएँ

वैज्ञानिक पृष्ठभूमि

रोग रजिस्ट्री परियोजना में केंद्र से तय करें कि वह किन रोगियों और किन परिणामों का रिकॉर्ड रख सकता है। दुनिया भर में रोग की व्यापकता का अनुमान यह नहीं बताता कि तुर्किये के किसी केंद्र में कितने लोग पात्र होंगे।

Orphanet के आँकड़ों के विश्लेषण में अनुमान लगाया गया कि किसी एक समय पर दुनिया की आबादी का 3.5–5.9% हिस्सा अध्ययन में शामिल किसी एक दुर्लभ रोग के साथ जी रहा था। दुर्लभ कैंसर, संक्रामक रोग और विषाक्तता के मामले इसमें शामिल नहीं थे। इस अनुमान से तुर्किये में किसी खास बीमारी के रोगियों की संख्या नहीं निकलती।

तुर्किये ने 2023–2027 के लिए दुर्लभ रोगों की राष्ट्रीय रणनीति प्रकाशित की है। रजिस्ट्री परियोजना के लिए हम ऐसे शोध समूह से परिचय कराने की कोशिश कर सकते हैं जिसके साथ केस की परिभाषा, आयु सीमा और अनुवर्ती निगरानी पर चर्चा हो सके। यूरोप में ऑर्फ़न दवा का दर्जा मिलना अपने आप में तुर्किये में विपणन की मंज़ूरी नहीं है।