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Ciências da vida · Türkiye

Doenças raras e medicamentos órfãos

Encontre contactos para registos de doenças, estudos da sua história natural e desenvolvimento de medicamentos órfãos. Quando a população em estudo é reduzida, a escolha dos parâmetros de avaliação assume particular importância.

Enquadramento científico

Num projeto de registo, acorde com o centro que populações e resultados clínicos este pode documentar. Uma estimativa de prevalência mundial não permite saber quantas pessoas são elegíveis num dado centro turco.

Uma análise da Orphanet estimou que, num dado momento, 3,5 a 5,9% da população mundial vivia com uma das doenças raras estudadas. Foram excluídos os cancros raros, as doenças infeciosas e as intoxicações. A estimativa não permite determinar o número de casos de uma doença específica na Turquia.

A Turquia publicou uma estratégia nacional para as doenças raras para 2023–2027. Para um projeto de registo, podemos procurar um grupo de investigação com quem discutir a definição de caso, as faixas etárias e o acompanhamento. A designação europeia de medicamento órfão não constitui uma autorização de introdução no mercado turco.

Pedir um contacto

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