Boli rare și medicamente orfane

Fundamentare științifică

Pentru un proiect de registru, stabiliți ce pacienți poate urmări centrul și ce rezultate poate documenta. O estimare globală a prevalenței nu arată câte persoane îndeplinesc criteriile la un anumit centru din Turcia.

O analiză a datelor Orphanet a estimat că, la un moment dat, 3,5–5,9% din populația mondială trăia cu una dintre bolile rare studiate. Cancerele rare, bolile infecțioase și intoxicațiile au fost excluse. Estimarea nu indică numărul cazurilor unei anumite boli în Turcia.

Turcia a publicat o strategie națională pentru bolile rare pentru perioada 2023–2027. Pentru un registru, putem căuta o echipă de cercetare cu care să discutați definiția cazului, intervalul de vârstă și perioada de urmărire. Desemnarea ca medicament orfan în Europa nu implică autorizare în Turcia.