Bệnh hiếm gặp và thuốc điều trị bệnh hiếm

Cơ sở khoa học

Với dự án đăng ký bệnh, hãy thống nhất với trung tâm về những nhóm bệnh nhân và kết cục có thể ghi nhận. Ước tính tỷ lệ hiện mắc toàn cầu không cho biết số người đủ điều kiện tại bất kỳ trung tâm cụ thể nào ở Thổ Nhĩ Kỳ.

Một phân tích dữ liệu Orphanet ước tính tại một thời điểm nhất định, 3,5–5,9% dân số toàn cầu đang sống chung với một trong các bệnh hiếm được khảo sát. Nghiên cứu không tính các loại ung thư hiếm, bệnh nhiễm trùng và ngộ độc. Không thể dùng ước tính này để suy ra số ca của một bệnh cụ thể tại Thổ Nhĩ Kỳ.

Thổ Nhĩ Kỳ đã công bố chiến lược quốc gia về bệnh hiếm giai đoạn 2023–2027. Với dự án xây dựng sổ bộ bệnh, chúng tôi có thể tìm và giới thiệu nhóm nghiên cứu để trao đổi về định nghĩa ca bệnh, độ tuổi và cách theo dõi. Việc một thuốc được chỉ định là thuốc điều trị bệnh hiếm tại châu Âu không đồng nghĩa với việc thuốc đó được phép lưu hành tại Thổ Nhĩ Kỳ.