罕见病与孤儿药

科学背景

开展登记项目时，应与中心确认可以记录哪些患者以及哪些结局指标。全球患病率估计值无法直接推算出土耳其某一中心符合条件的人数。

Orphanet 数据分析估计，在某一时间点，全球约有 3.5%–5.9% 的人患有所研究的某种罕见病。研究排除了罕见肿瘤、感染性疾病和中毒。因此，这一估计不能用于推算土耳其某一种罕见病的病例数。

土耳其已发布 2023–2027 年国家罕见病战略。对于疾病登记项目，我们可以协助联系研究团队，讨论病例定义、年龄范围和随访安排。药物在欧洲获得孤儿药资格，并不意味着已在土耳其获准上市。